Segundo dados do Ministério da Saúde, considera-se doença rara aquela que afeta até 65 pessoas em cada 100.000 indivíduos, estimando-se que existam entre 6.000 a 8.000 tipos diferentes de doenças raras em todo o mundo.
Normalmente, as doenças raras são progressivas e os danos podem levar, a curto ou médio prazo, à morte. No entanto, um tratamento adequado é capaz de reduzir complicações e sintomas, assim como pode impedir a evolução da enfermidade.
Dentre as principais doenças raras, cita-se: Doença Falciforme, Esclerose Múltipla, Atrofia Muscular Espinhal, Doença de Gaucher, Hemofilia, Doença de Crohn.
O Sistema Único de Saúde possui algumas políticas públicas que implementaram vários medicamentos para tratamento de doenças raras, como para a Atrofia Muscular Espinhal por exemplo. No entanto, por vezes os pacientes são impedidos de ter acesso a tais tratamentos, por diversos motivos.
Do mesmo modo, a depender do caso específico, devem as operadoras de saúde custear tais tratamentos.
Confira alguns medicamentos para doenças raras já obtidos através da nossa atuação:
